Studien
Zur Beurteilung der klinischen Wirksamkeit einer Therapie mit AAT bei AATM-Patienten wurde zunächst die RAPID-Studie durchgeführt, eine multizentrische, randomisierte, prospektive, placebokontrollierte Doppelblindstudie, bei der die Effektivität eines AAT (vs. Placebo) untersucht wurde.
In der anschließenden 2-jährigen RAPID-Extensionsstudie erhielten alle Patienten (unverblindet/open label) AAT. Die groß angelegte Studie erbrachte erstmals einen signifikanten Nachweis für den Nutzen einer AAT-Therapie.* Gleichzeitig wurde deutlich, dass die Patienten umso stärker von einer Therapie mit AAT profitieren, je früher sie damit beginnen.[1,2]
Erläuterungen
* Bei max. Einatmung (total lung capacity, TLC), [1]
Referenzen
[1] Chapman KR, Burdon JGW, Piitulainen E, et al. Intravenous augmentation treatment and lung density in severe α1 antitrypsin deficiency (RAPID): A randomized, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2015;386(9991):360‑8.
[2] McElvaney NG, Burdon J, Holmes M, et al. Supplement to: Long-term efficacy and safety of α1 proteinase inhibitor treatment for emphysema caused by severe α1 antitrypsin deficiency: an open-label extension trial (RAPID-OLE). Lancet Respir Med. 2017;5(1):51‑60.